Vous êtes ici : Accueil > Départements et services > Service des thérapies innovantes

Service des Thérapies Innovantes - STI

Publié le 7 mai 2018
​​​​​​​​​​​​​​Le Service des Thérapies Innovantes (STI) a pour mission de développer de nouvelles approches moléculaires et cellulaires applicables au traitement des maladies génétiques innées ou acquises. Notre recherche s’articule autour de deux approches.

 
La première concerne l’étude de la thérapie cellulaire, par expansion cellulaire ex vivo, et la thérapie génique, par transfert de gène et correction génique. Nous avons ainsi contribué au premier succès d'un essai clinique en thérapie génique pour la β-thalassémie.

 
La seconde approche concerne l’étude des mécanismes moléculaires qui contrôlent la prolifération et la différenciation des cellules somatiques,  processus physiopathogéniques  à la base de nombre de stratégies de thérapie cellulaire. Notre travail a contribué à la caractérisation de nouvelles connexions entre facteurs de transcription, signalisation cellulaire et la connaissance du contrôle de la balance prolifération/différenciation.


​Projets de rech​erche

Le STI collabore aux efforts mondiaux de thérapie génique de la thalassémie et de la drépanocytose grâce à son travail de recherche en thérap​ie génique et cellulaire ainsi qu’à l’étude de la prolifération et de la différentiation somatique. De nouvelles approches de thérapie cellulaire, par expansion cellulaire ex vivo, et génique, par transfert de gène et correction génique, sont évaluées dans divers modèles animaux de maladies humaines.​​​

NOUVEAU succès de thérapie génique pour la bêta-thalassémie 




​​La thalassémie et  la drépanocytose sont les maladies génétiques innées les plus fréquentes au monde, et représentent des fléaux immenses en Afrique et en ​Asie.  Le STI est un acteur clé du premier essai clinique de thérapie génique de la bêta-thalassémie qui a abouti à une efficacité thérapeutique (conversion à l'indépendance transfusionnelle) chez le premier patient traité. 

Ce service a joué un rôle important dans les avancées récentes du domaine de la thérapie génique hématopoïétique en apportant la preuve de principe d’efficacité clinique des vecteurs lentiviraux chez des patients atteints d’adrénoleucodystrophie (Science, 2009) et de thalassémie (Nature, 2010). ​​

Les résultats d'essais cliniques de phase 1-2, commencés en 2013, ont été publiés le 19 avril 2018 dans la revue New England Journal of Medicine.  "Après la preuve de principe thérapeutique que nous avions obtenue chez un patient thalassémique et un patient drépanocytaire, ces essais multicentriques internationaux confirment la consistance et la magnitude de l'efficacité thérapeutique de notre vecteur chez de nombreux patients" a déclaré le Pr Leboulch, des Universités de Paris Sud et d'Harvard, qui a développé, avec ses collaborateurs du STI, le vecteur thérapeutique. 

VidéoBêta-thalassémie : nouveau succès en thérapie génique



​​​Etude des ​mécanismes moléculaires​

 

Le STI étudie, également, les mécanismes moléculaires qui contrôlent la prolifération et la différenciation des cellules somatiques, la balance prolifération-différenciation étant au centre d’un grand nombre de processus physiopathogéniques et à la base de nombreuses  stratégies de thérapie cellulaire. Ainsi notre travail a contribué à la caractérisation de nouvelles connexions entre facteurs de transcription, signalisation cellulaire et la connaissance du contrôle de la balance prolifération/différenciation (par exemple GATA-FOG-pRb et PPARgamma-STAT5) (PLoS Biology 2009; JCI, 20​08).​​​