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Maladie de Parkinson : une avancée capitale grâce à la thérapie génique


Une équipe franco-anglaise (AP-HP, Inserm, CEA/Mircen, UPEC, Oxford Biomedica, Cambridge University) coordonnée par le Pr Stéphane Palfi (chef du service de neurochirurgie de l’hôpital Henri-Mondor) a réalisé un essai de thérapie génique chez 15 patients atteints d’une forme avancée de la maladie de Parkinson. Les résultats prometteurs font l’objet d’une publication dans The Lancet aujourd’hui.​

Publié le 10 janvier 2014

​Une équipe franco-anglaise (AP-HP, Inserm, UPEC, CEA/Mircen, Oxford Biomedica, Cambridge University) a mené une étude clinique de phase I/II¹ de thérapie génique chez des patients souffrant d’une forme évoluée de la maladie de Parkinson. Quinze patients ont pu bénéficier de ce nouveau traitement consistant à injecter un vecteur exprimant les gènes de trois enzymes indispensables à la biosynthèse de dopamine, qui fait défaut dans la maladie de Parkinson.

Grâce à cette thérapie, certaines cellules dans le cerveau se mettent de nouveau à fabriquer et à sécréter la dopamine. Chez tous les patients, les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu’à 12 mois après l’administration du traitement. Avec un recul de 4 ans, cette étude démontre à ce stade l’innocuité et la tolérance du vecteur lentiviral utilisé pour la première fois chez l’homme : le ProSavin®, développé à partir de l’equine infectious anemia virus (EIAV).

Cette étude a été coordonnée par le Pr Stéphane Palfi, chef du service de neurochirurgie de l’hôpital Henri-Mondor (AP-HP), au sein du pôle neurolocomoteur dirigé par le Pr Pierre Césaro. La contribution du CEA a impliqué les deux plateformes biomédicales suivantes :

  • MIRCen, une infrastructure de recherche translationnelle dédiée aux biothérapies et à l’imagerie dans le domaine des maladies neuro dégénératives ;
  • le Service Hospitalier Frédéric Joliot qui développe l’imagerie fonctionnelle et moléculaire à l’aide de la tomographie par émission de positons principalement, pour des applications en neurologie, en oncologie, en psychiatrie.

Cet essai clinique fait suite à une étude préclinique publiée en 2009, qui avait montré pour la première fois l’efficacité et l’innocuité du médicament chez un modèle animal. Réalisée au sein de la plateforme translationnelle MIRCen du CEA, elle a ouvert la voie à l’étude clinique de ProSavin®.

 

Principe du traitement thérapeutique via un « gêne médicament » (© CEA)
Chiffres clés :
15 patients traités
1 vecteur lentiviral utilisé pour la 1ère fois chez l’homme
3 niveaux de doses testés

Zoom : la maladie de Parkinson

Avec environ 120 000 patients en France, la maladie de Parkinson est l’affection neurologique dégénérative la plus fréquente après la maladie d’Alzheimer. Elle se traduit essentiellement par des symptômes moteurs de sévérité progressive et croissante, tels que des tremblements, une rigidité des membres et une diminution des mouvements du corps. Cette pathologie est due à la dégénérescence des neurones produisant la dopamine, un neurotransmetteur intervenant dans le contrôle de la motricité. Actuellement, le traitement des personnes atteintes de cette maladie consiste à prendre des médicaments mimant l’action de la dopamine manquante dans le cerveau de ces patients. Si ce traitement permet d’obtenir une bonne amélioration de l’activité motrice dans les premiers stades de la maladie, des effets indésirables sévères apparaissent au fils du temps : fluctuations de l’effet du traitement et mouvements anormaux involontaires, appelés dyskinésies.

 


  1. Testée pour la 1ère fois chez l’homme avec trois niveaux de doses croissantes (1x, 2x et 5x). 

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